Как генная инженерия исправила мою глупую спину | Эван Дашевский

Примерно в возрасте 15 лет я начал испытывать периодические приступы жгучей боли, стреляющие по внешним сторонам моих ног и вверх через лопатки. Боль иногда становилась настолько изнурительной, что я вынужден был ходить с тростью и едва мог справиться с лестничным пролетом. В течение бессонных месяцев я хромал и морщился через день. Хуже всего было то, что врач за доктором не мог диагностировать проблему, и я смирился с тем, чтобы извлечь из нее выгоду.

Когда мне исполнилось тридцать, я больше не мог это терпеть и решил, что должен что-то делать. Я поручил себе продолжать посещать врачей, пока кто-нибудь не скажет мне, в чем проблема. Пропустив ряд специалистов, я в конце концов нашел своего пути к ревматологу, который поставил мне диагноз воспалительного состояния, которое не совсем понятно наукой, под названием « Анкилозирующий спондилит» (заклинания так же, как это звучит).

Теперь, это состояние можно лечить с помощью специальной диеты (пожалуйста, не присылайте мне какую-либо информацию по этому вопросу - я знаю), но ограничения на питание довольно суровые, и результаты в моем случае не всегда были последовательными. Но, как оказалось, у современной науки есть другое решение.

Мой ревматолог порекомендовал мне начать прием лекарственного средства, известного как биологическое (или иногда «биофармацевтическое»), которое просачивается непосредственно из живых организмов. Я очень доверял способности науки и техники сделать мир лучше, поэтому я был открыт, чтобы посмотреть, что эта передовая методика может сделать для меня.

И я рад сообщить, что через месяц или около того лечение сработало - на самом деле, оно сработало гораздо лучше, чем я мог себе представить. Я был почти полностью безболезненным в течение последних двух лет и даже занялся бегом. (Я должен отметить, что лекарство, которое я принимал, сопровождалось некоторыми серьезными потенциальными побочными эффектами - в частности, они снижают иммунную систему вашего тела, в том числе способность бороться с некоторыми видами рака. Если говорить только за меня, компромисс стоил того.)

Теперь, это лекарство было непохоже на любое другое, которое я принимал - мне пришлось вводить его. Большинство биологических препаратов второго поколения, используемых для борьбы с воспалительными состояниями, должны вводиться непосредственно в организм через шприц или внутривенно. Я должен был научиться пользоваться одноразовым эпи-пером, например, штуковиной, которую я храню в своем холодильнике. Была кривая обучения, но не острая (и это, безусловно, помогло, что я совсем не брезглив, когда дело доходит до игл).

Итак, что же это за волшебное кольцо, которое я впрыскиваю в свое тело? Это происходит из природных источников, но в то же время - в этом нет ничего естественного.

Magic Goop

Ученые извлекали лекарства из живых организмов с незапамятных времен - почти каждая вакцина, которую вы принимали, может считаться биологической. Однако сфера применения этих лекарств в последние годы резко возросла с появлением методов генетической манипуляции.

В то время как точное определение «биологического» варьируется от регулирующего органа к регулирующему органу, сегодня этот термин часто используется для обозначения новых классов лекарств, полученных в результате методов, которые настраивают клетки на их фундаментальном генетическом уровне, чтобы превратить их в живые фабрики.

Согласно собственному описанию FDA, «В отличие от большинства лекарств, которые химически синтезированы, и их структура известна, большинство биологических препаратов представляют собой сложные смеси, которые нелегко идентифицировать или охарактеризовать». Многие из этих биологических препаратов второго поколения (которые появились за последние 15 лет или около того, в отличие от первоклассных, таких как вакцины) не поддаются восстановлению - людьми. Мы просто не знаем как. Тем не менее, ученые могут использовать современные методы генетических манипуляций, чтобы уговорить культуры живых клеток сделать это для них. В этом и заключается морщинка биологической истории - они могут быть безумно дорогими.

Производство этих лекарств - сложная задача, особенно в промышленном масштабе. Мало того, что есть продвинутые манипуляции с генами, но клеточные культуры особенно подвержены загрязнению и должны поддерживаться в очень асептических и строго температурных условиях - все это должно происходить под наблюдением высококвалифицированной рабочей силы. Если учесть, что пулы пациентов относительно невелики, цены неизбежно растут.

Почему мы ищем ответы на глупые вопросы

Я могу говорить только за себя и сказать, что эти наркотики были находкой и действительно улучшили качество моей жизни. Но я также восхищен (и даже унижен), чтобы подумать, как это лечение было бы невозможно без десятилетий научных исследований, которые имели место до него.

Линия научной истории - через Дарвина, Менделя и команду Watson & Crick - не знала, что однажды она поможет техническому блоггеру средних лет не мучиться от боли месяцами. Все они просто хотели знать ответы на странные и непрактичные вопросы.

Вот почему меня раздражает, когда я слышу, как политики хотят сбалансировать бюджеты на основе научных исследований. Хотя существуют способы наилучшего использования долларов на исследования, их польза неоценима - но не всегда сразу (квантовой физике потребовались десятилетия, чтобы найти применение в функциях смартфонов, поскольку потребовались годы, чтобы теории Эйнштейна использовались в конфигурации спутника).

Мы никак не можем предсказать, как сегодняшнее непрактичное исследование повлияет на некоторые крупные прорывные годы. Вот почему мы все должны хотеть, чтобы наши налоговые доллары финансировали исследование странных, ненужных вопросов типа «существуют ли гравитоны?», «Как выглядит Плутон?» Или «голограмма всей вселенной?» Ответы на эти вопросы не обязательно принесут нам новый прорыв сегодня - фактически, они, вероятно, не будут. Но они оставляют нам обещание, что когда-нибудь будут.